本書以121種罕見病為綱, 涵蓋近60種罕見病具體用藥方案, 詳細闡述每個藥物在治療相應疾病 的用法、注意事項、禁忌證、不良反應 。并結(jié)合編者寶貴的臨床經(jīng)驗, 以具體病例為靶點, 針對用藥方面的具體問題進行評析, 為解決我國能診斷和治療罕見病的醫(yī)生比罕見病更罕見的現(xiàn)狀提供知識服務。