隨著基礎研究的不斷發(fā)展，特別是體外成功分離出人類胚胎干細胞的技術，引起了世界科學界的廣泛重視，成為人類醫(yī)學發(fā)展史上的里程碑式的進展。從理論上說，干細胞具有治療所有疾病的潛能，其中造血干細胞移植是二十世紀臨床應用最成熟的干細胞技術，已成功應用于治療多種惡性及非惡性血液系統(tǒng)疾病和先天性遺傳性等疾病，全球已有數(shù)百萬例患者接受造血干細胞移植。近30 年來移植供者的多樣化是造血干細胞移植進展的標志。
臍帶血是重要的人類細胞生物資源，是造血干細胞的主要來源之一，同時也是干細胞研究及應用理想的細胞來源。臍帶血因來源豐富、取材方便、對婦嬰無害、不涉及倫理問題且為實物凍存等獨特的優(yōu)勢，過去30 余年來，臍帶血移植（umbilical cord blood transplantation，UCBT）取得了快速的發(fā)展和廣泛的臨床應用。不同于其他來源的造血干細胞，臍帶血中的細胞更年輕更富有活力，造血干細胞、各類免疫細胞和其前體細胞數(shù)量更豐富，尤其免疫細胞以nave T 淋巴細胞為主，記憶T 淋巴細胞少。因此，供受者間人類白細胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）不相合程度的耐受性更高。同時臍帶血在體內(nèi)能夠擴增和誘導分化為功能成熟的各種效應細胞，移植后供者免疫重建與受者的相容性更好，同時移植后可誘導出較強的移植物抗腫瘤作用。鑒于臍帶血的生物學和免疫學的特點，UCBT 后慢性移植物抗宿主�。╟hronic graft versus host disease，cGVHD）的發(fā)生率低且程度輕，移植后原發(fā)病的復發(fā)率也較低。但是由于采集的單份臍帶血體積（或容量）有限，所含的有核細胞數(shù)及CD34 細胞數(shù)的總量相對固定，用于移植的細胞數(shù)量僅為外周血或骨髓移植細胞數(shù)的10%～20%，因此，UCBT 后造血重建的速度較其他移植類型慢，早期臨床報道中植入率也較低。中國科學技術大學附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院）開展UCBT 臨床研究20 余年，采用的清髓性不含抗胸腺細胞球蛋白（antithymocyte globulin，ATG）的UCBT 技術方案治療惡性血液病1 900 余例，獲得97% 以上的植入率，已成功解決了UCBT 植入難的臨床瓶頸問題。隨著中國公共臍帶血庫容量的增加及質(zhì)量體系的建立和完善，開展UCBT 的中心和病例數(shù)也在不斷增多。同時，在免疫細胞治療風起云涌的時代，臍帶血作為重要的新興干細胞來源，也被廣泛應用于干細胞的基礎研究領域，如臍帶來源的間充質(zhì)干細胞用于組織修復和器官再造等。臍帶來源的間充質(zhì)干細胞用于心肌病變、肝臟衰竭、糖尿病足、老年癡呆和腦癱等疾病的輔助治療，臨床上也取得了可喜的療效，有望成為重要的干細胞治療技術。
在這種背景下，新近從事UCBT 的醫(yī)務人員需要臨床指導工具書。作者邀請了國內(nèi)多名造血干細胞移植專家撰寫本書，書中匯總了國內(nèi)外有關臍帶血的基礎研究和臍帶血的體外擴增，探討了UCBT 治療各種疾病的臨床方案，參考了大量文獻并融合了各專家多年的移植經(jīng)驗，系統(tǒng)、全面、詳細地介紹了UCBT技術，包括UCBT 中如何篩選合適的臍帶血、如何選擇移植方案、如何處理移植相關并發(fā)癥，以及移植過程中的護理等要點。旨在更廣泛推廣UCBT 技術和指導臨床醫(yī)師規(guī)范應用，切實打造一項具有中國特色的UCBT 方案，拓寬UCBT 的適應證，增加UCBT 的受益病種，進一步提高患者生存率及生存質(zhì)量。
在全書編寫過程中，各位編者竭盡所能，態(tài)度嚴謹，力求準確。借此衷心地感謝各位編委為本書的編寫所付出的辛勤勞動和杰出智慧，感謝為本書的校對、審核辛苦工作的同仁們。感謝國家自然科學基金委員會給予的資助。鑒于本人學術水平和實驗技術有限，書中內(nèi)容雖經(jīng)過反復斟酌，仍難以盡善盡美，難免有諸多疏漏和不足之處，敬請各位專家和讀者批評指正。
孫自敏
2023 年 8 月24 日于合肥